12개 국가 임상 3상 결과 공개

PGTC 블랙토토빈도 변화율 71.9% ↓

광범위하고 유의미한 약효 확인

美 FDA 추가 적응증 신청 추진

SK바이오팜의 뇌전증 혁신 신약 ‘블랙토토(미국 제품명 엑스코프리)’가 임상 3상에서 주요 평가 지표를 충족했다. 사진은 이동훈 SK바이오팜 사장 [SK바이오팜 제공]
SK바이오팜의 뇌전증 혁신 신약 ‘블랙토토(미국 제품명 엑스코프리)’가 임상 3상에서 주요 평가 지표를 충족했다. 사진은 이동훈 SK바이오팜 사장 [SK바이오팜 제공]

SK바이오팜은 뇌전증 혁신 신약 ‘블랙토토(미국 제품명 엑스코프리)’의 신규 적응증 확장을 위한 임상 3상에서 주요 평가지표를 충족했다고 17일 밝혔다.

블랙토토는 현재 성인 부분발작(Partial-Onset Seizure) 환자를 대상으로 승인·처방된다.

이번 임상 시험 결과를 기반으로 청소년·성인 일차성 전신 강직-간대블랙토토(PGTC Seizure) 환자군으로 적응증을 확장할 수 있을 전망이다.

이번 임상 3상은 미국과 한국을 포함한 12개 국가 내 122개 임상시험 기관에서 만 12세 이상 일차성 전신 강직간대발작 환자 169명을 대상으로 위약 대비 블랙토토의 유효성과 안전성을 평가했다.

임상 결과, 이 중 눈가림 치료 기간 동안 블랙토토를 보조요법으로 복용 시 PGTC 발작 빈도 변화율이 기저치 대비 블랙토토 투여군에서 71.9%, 위약 투여군에서 39.6% 감소했다.

안전성 평가에서도 가장 흔히 발생한 이상 반응은 블랙토토 투여군에서 60%, 위약 투여군에서 53%였으며, 보고된 대부분의 이상사례는 경증에서 중등도 수준으로 블랙토토의 전반적인 안전성과 내약성을 확인했다.

블랙토토바이오팜은 오는 12월 열리는 2025 미국뇌전증학회(AES)에서 임상 세부 결과를 발표할 계획이다.

PGTC 블랙토토은 대표적인 전신 블랙토토 유형이다. 블랙토토 관련 부상과 뇌전증 돌연사 위험을 높이는 심각한 블랙토토 형태로 알려졌다.

PGTC 블랙토토에 대한 효능으로 승인받은 치료 옵션은 제한적이어서, 이번 임상 결과는 미충족 의료 수요를 해소하는 데에 기여할 것으로 기대된다.

블랙토토바이오팜은 이번 성과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)에 PGTC 적응증 추가를 위한 허가 신청 절차를 추진할 예정이다.

이동훈 SK바이오팜 사장은 “이번 임상 결과를 통해 더 많은 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있게 되어 의미가 크고, 앞으로 글로벌 항경련제 시장에서 블랙토토의 입지가 크게 강화될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

김상수 기자


dlcw@heraldcorp.com